Các nhà khoa học Mỹ vừa công bố kết quả tích cực của dự án thử nghiệm điều trị lâm sàng bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm bằng phương pháp can thiệp gen, qua đó lần đầu tiên mở ra hy vọng chữa lành căn bệnh gây đau đớn này cho hàng chục triệu người gốc Phi trên toàn thế giới.
Các nhà khoa học tại Viện Sức khỏe quốc gia Mỹ (NIH) đã áp dụng phương pháp cấy gen từ tế bào hồng cầu khỏe mạnh vào cơ thể của 9 bệnh nhân mắc chứng thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Sau một thời gian, kết quả cho thấy lượng hồng cầu khỏe mạnh đã dần thay thế số hồng cầu hình lưỡi liềm, giúp người bệnh không còn những biểu hiện lâm sàng của căn bệnh nan y trên.
Đánh giá về kết quả của phương pháp mới, Giám đốc NIH Francis Collins, cho rằng đây là một bước đột phá trong quá trình nghiên cứu chữa trị chứng thiếu máu hồng cầu hình liềm - căn bệnh dẫn đến tình trạng không có đủ tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang ôxy đi khắp cơ thể. Trước đó, giới y học thế giới chưa tìm ra cách chữa căn bệnh này mà chỉ dừng lại ở việc kiểm soát triệu chứng và thực hiện các biện pháp giảm đau cho bệnh nhân.
Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), người mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm đa số đến từ châu Phi hoặc có dòng máu liên quan đến nguồn gốc Đại chủng Phi (Negroid), hiện đang sinh sống rải rác tại khu vực Địa Trung Hải, Ả-rập Xê-út, quần đảo Caribe, Trung Mỹ và Nam Mỹ. Riêng tại Mỹ, có khoảng 80.000 đến 100.000 gốc Phi bị mắc chứng bệnh di truyền này.
Thông thường, các tế bào hồng cầu có hình tròn và có thể di chuyển dễ dàng qua các mạch máu, giúp vận chuyển oxy đến các bộ phận của cơ thể.
Khi bị thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, các tế bào này biến thành hình lưỡi liềm và trở nên cứng và dính. Những tế bào mang hình dạng bất thường có thể gặp khó khăn khi di chuyển trong các mạch máu nhỏ, và có thể làm chậm hoặc ngăn chặn lưu lượng máu và ôxy đến các bộ phận của cơ thể. Tình trạng này dẫn đến các mô và cơ quan bị tổn hại do không được cung cấp đủ máu.
Biến chứng của bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm bao gồm: bệnh về thận và mắt, hoại tử chân, đột quỵ và nhiễm trùng nhiều nơi như viêm tủy xương, viêm phổi. Trong trường hợp nặng, tủy xương sẽ ngừng sản xuất ra hồng cầu và khiến khoảng 18% bệnh nhân tử vong.
Theo TTXVN/Vietnam+
